프라임 메디신(Prime Medicine Inc.)은 특정 유전적 변이, 후천적 세포 기능 장애 또는 유전자 발현 조절 이상으로 발생하는 질병을 가진 환자들에게 지속적이고 잠재적으로 완치 가능한 치료 옵션을 제공하도록 설계된 새로운 종류의 유전자 치료제 개발에 주력하는 생명공학 회사입니다. 윌슨병 치료제인 PM577 프로그램은 ATP7B 유전자의 H1069Q 돌연변이를 교정하는 것을 목표로 하며, 동물 모델에서 표적 교정 및 구리 항상성 회복을 보여주는 전임상 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 또한, PM647은 상당한 미충족 수요가 있는 또 다른 간 질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위해 개발되고 있습니다.
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