์ ์ ํฌ์ฌ๋ก๋ ์ฐ์ํ BBB ๋๋ฌ๋ฅ โฆ๊ฒฝ์๋ ฅ ์๋ ํ๊น ์ ์ ์ ์ต์ ํจ๊ณผ ํ๋ณด TfR ํ๊น CNS siRNA ์ ์์ ์ ํจ์ฑ ์
์ฆโฆ๋ฐ์ด์คUSA์ ์ฌ์
๊ฐ๋ฐ ๋
ผ์ ๋ณธ๊ฒฉํ ์ฌ๋ฆญ์ค๊ฐ ํ๋์ค ์์ฌ ๋ฐ์ด์ค ๊ธฐ์
๋ฒกํธ-ํธ๋ฌ์ค(Vect-Horus)์์ ๊ณต๋์ฐ๊ตฌ๋ฅผ ํตํด ๋-ํ๊ด์ฅ๋ฒฝ(BBB) ์
ํ ํ๋ซํผ์ด ์ ์ฉ๋ ํธ๋์คํ๋ฆฐ์์ฉ์ฒด(TfR) ํ๊น ์งง์ ๊ฐ์ญ ๋ฆฌ๋ณดํต์ฐ(siRNA) ๋ฌผ์ง์์ ์ ์๋ฏธํ ์ ์์ ๋ฐ์ดํฐ๋ฅผ ํ๋ณดํ๋ค๊ณ 12์ผ ๋ฐํ๋ค. ์ด๋ฒ ์ฑ๊ณผ๋ ์์ฌ๊ฐ ์ฒด๊ฒฐํ ๋ฌผ์ง์ด์ ๋ฐ ํ๊ฐ ๊ณ์ฝ(MTEA)์ ๊ธฐ๋ฐํ ์ฐ๊ตฌ ๊ฒฐ๊ณผ๋ก, ์ค์ถ์ ๊ฒฝ๊ณ(CNS) ์งํ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์์ ์ง์
์ ์ํ ์ฌ์ ์ ํจ์ฑ ๊ทผ๊ฑฐ๋ฅผ ํ์ธต ๊ฐํํ๋ค๋ ์ ์์ ์๋ฏธ๊ฐ ์๋ค....
6๊ฐ ์์ฅ์ฌ ๋์ 5๋
์ฃผ์ฃผํ์ ์ฝ์ โ์ ํ๊ฐ ํด์ ๋ชฉํโ ์ฑ์ฅ ๋ก๋๋งต ๊ณต๊ฐ๊ณฝ์ฌ์ KG๊ทธ๋ฃน ํ์ฅ์ด 9์ผ ํฅํ 5๋
๊ฐ ๊ทธ๋ฃน ๋ด 6๊ฐ ์์ฅ์ฌ ์์ด์ต์ 50%๋ฅผ ์ฃผ์ฃผ์๊ฒ ํ์ํ๊ฒ ๋ค๊ณ ๋ฐ..
๋น๋ง ์์ญ์ด ๋ชจ๋ธ ์ค๊ฐ ๋ฐ์ดํฐ์ ํ๊น ์ ์ ์ ์ต์ ๋ฐ ์ง๋ฐฉ ๊ฐ์ ํจ๊ณผ ํ์ธ ์๋ง ๋ฐ์ด์ค USA์ ๋ณต์ ๊ธ๋ก๋ฒ ํํธ๋์ฌ์ ๋ณธ๊ฒฉ์ ์ธ BD ๋
ผ์ ์์ ์ฌ๋ฆญ์ค๋ ALK7 ํ๊น ๋น๋ง์น๋ฃ์ ํ๋ณด๋ฌผ์ง 'OLX501A'์ ๋น๋ง ์์ญ์ด ๋ชจ๋ธ ์ค๊ฐ ๋ฐ์ดํฐ๋ฅผ ํ๋ณดํ๋ค๊ณ 8์ผ ๋ฐํ๋ค. ์ด๋ฅผ ๊ธฐ๋ฐ์ผ๋ก ์ด๋ฌ ๋ง ๋ฏธ๊ตญ์์ ์ด๋ฆฌ๋ '๋ฐ์ด์ค USA'์์ ๊ธฐ์ ์ฌ์
ํ ๋
ผ์๋ฅผ ๋ณธ๊ฒฉํํ๋ค๋ ๊ณํ์ด๋ค. ์ด๋ฒ ์ค๊ฐ ๊ฒฐ๊ณผ๋ ์ง๋ 3์ ํ์ฌ๊ฐ ๊ฐ์ตํ ์จ๋ผ์ธ ๊ธฐ์
์ค๋ช
ํ์์ ๊ณต๊ฐํ ๋ฐ์ดํฐ ๋๋น ์ถ๊ฐ ํ๋ซํผ ๊ณ ๋ํ๋ฅผ ํตํด ์ต์ ํ๋ ์กฐ๊ฑด์์ ๋์ถ๋๋ค. ์ฌ๋ฆญ์ค๋ ์์ ๊ณต๊ฐํ ์ด๊ธฐ ๋ฌผ์ง ๋ฐ์ดํฐ์์ ์์ญ์ด ๋ชจ๋ธ์ 3mg/kg ์ฉ๋์ ๋จํ ํฌ์ฌํ ๊ฒฐ๊ณผ ํฌ์ฌ 2์ฃผ ์์ ์ ์ง๋ฐฉ์กฐ์ง ๋ด ALK7 mRNA๊ฐ ์ต๋ 84% ๊ฐ์ํ์ผ๋ฉฐ, 4์ฃผ ์์ ์์๋ ์ฝ 70% ์์ค์ ์ต์ ํจ๊ณผ๊ฐ ์ ์ง๋๋ ๊ฒ์ ํ์ธํ ๋ฐ ์๋ค....
์ ํํฌ์์ฆ๊ถ์ ํ๋๊ธ๋ก๋น์ค์ ๋ํด ํฌ์์๊ฒฌ โ๋งค์โ, ๋ชฉํ์ฃผ๊ฐ 32๋ง์์ ์ ์งํ๋ค๊ณ 24์ผ ๋ฐํ๋ค. ์ต๋ฏผ๊ธฐ ์ ํํฌ์์ฆ๊ถ ์ฐ...
5์ผ ์ฝ์คํผ ์์ฅ์์ ์ํ๊ฐ๋ฅผ ๊ธฐ๋กํ ์ข
๋ชฉ์ ํํ๊ฐค๋ฌ๋ฆฌ์์ฐ, ํํ์์คํ
, ๋ฏธ๋์์
์๋ช
, ํ๊ตญANKOR์ ์ , ์์ด์ํผ์๋ค. ๋ฐฉ...